服务概述
基因突变细胞株通过精确引入点突变或小片段 indel,在内源基因组重建目标变异。在既定基因型验证范围内,筛选目标位点符合预期、并与亲本 / 匹配对照具有可比遗传背景的同源(isogenic)细胞模型(单克隆培养可能带来适应性变化与表型漂移,建议纳入亲本 / 模拟处理对照及必要时的 rescue 实验)。
河维欧可根据目标变异选择 HDR、胞嘧啶 / 腺嘌呤碱基编辑(CBE/ABE)或先导编辑,并针对旁观者编辑、indel、脱靶及克隆完整性开展项目化验证。先导编辑在理论上可覆盖 12 类碱基替换及部分小型插入 / 缺失,实际效率与产物谱依位点与设计而定,需经验证确认。
技术优势
按变异选型
依目标变异类型匹配 HDR / BE / PE 策略。
同源模型构建
以野生型为对照,筛选并验证目标位点符合预期的 isogenic 细胞模型。
编辑质量验证
针对旁观者编辑、indel、脱靶及克隆完整性进行验证(BE 存在旁观者与 DNA/RNA 脱靶、PE 可能出现 indel,均需评估)。
应用场景
变异功能研究
解析致病 / 风险变异(含意义未明变异 VUS)的功能后果。
药物响应模型
构建携带耐药突变的细胞评估药效与耐药机制。
结构—功能关系
定点突变研究蛋白关键残基功能。
精准医学研究
建立患者特异性变异模型支撑个体化研究。
服务流程
01
需求沟通
明确目标基因、细胞类型与编辑目标
02
编辑设计
sgRNA 及供体 / 碱基编辑 / 先导编辑组分设计
03
编辑递送
编辑元件导入目标细胞
04
单克隆化
单克隆分选与扩增培养
05
鉴定验证
基因型(含 junction / 长读长 / 拷贝数按需)、蛋白及必要功能验证
06
细胞交付
交付细胞资源与验证报告
